RARE

Ultragenyx Pharmaceutical est une entreprise biopharmaceutique qui développe et commercialise des traitements pour des maladies génétiques rares.

Les revenus proviennent de la vente de Crysvita, Mepsevii, Dojolvi et Evkeeza, des produits biologiques pour le traitement de maladies telles que l'hypophosphatémie liée au chromosome X, la mucopolysaccharidose de type VII et l'hypercholestérolémie familiale homozygote. L'entreprise a également plusieurs candidats-produits en essais cliniques de phase 3, notamment UX143, UX111, DTX401, DTX301 et GTX-102, qui visent à traiter des maladies rares comme l'ostéogenèse imparfaite, le syndrome de Sanfilippo de type A et la maladie de stockage du glycogène de type Ia.

Action américaine de moyenne capitalisation, à fort potentiel de croissance, sans dividende. Le secteur des biotechnologies est connu pour sa volatilité et ses risques réglementaires, ce qui peut affecter la performance de l'action en fonction de l'évolution des essais cliniques et des approbations réglementaires.