RARE

Ultragenyx Pharmaceutical est une entreprise biopharmaceutique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de traitements pour des maladies génétiques rares.

Les revenus proviennent de la vente de produits biologiques tels que Crysvita, Mepsevii, Dojolvi et Evkeeza, qui visent à traiter des affections comme l'hypophosphatémie liée au chromosome X, la mucopolysaccharidose de type VII et l'hypercholestérolémie familiale homozygote. L'entreprise a également un portefeuille de candidats-médicaments en cours de développement, notamment UX143, UX111, DTX401, DTX301 et GTX-102, qui ciblent des maladies telles que l'ostéogenèse imparfaite, le syndrome de Sanfilippo de type A et la maladie de glycogène de type Ia.

Action américaine de moyenne capitalisation, sans dividende, à fort potentiel de croissance dans le secteur des soins de santé. Le profil de l'entreprise est celui d'une entreprise biopharmaceutique en développement, avec des résultats sensibles aux avancées cliniques et réglementaires de ses produits et candidats-médicaments.